Wat is MF? | Diagnose MF | Symptomen MF | Behandeling MF 

Behandeling MF

De behandeling is per patiënt verschillend. Aanvankelijk is er vaak een afwachtend beleid. Men houdt de patiënt goed in de gaten door regelmatig bloedcontroles uit te voeren. De behandelend specialist, die een volledig overzicht van de patiënt en zijn persoonlijke situatie heeft, zal daarop zijn behandeling afstemmen afhankelijk van het stadium van de MF.

Behandeling van een beginnende MF en een zich ontwikkelende klassieke MF:
Hydrea, interferon en soms ook anagrelide komen in aanmerking als de MF zich nog bevindt in de vroege celrijke stadia van MF (wanneer geen of zeer geringe fibrose aanwezig is) en waarbij alleen de bloedplaatjes sterk aan het woekeren zijn, de witte bloedcellen niet of slechts gering zijn toegenomen en waarbij de rode bloedcelaanmaak nog niet in de verdrukking is gekomen (zie tabel 3). Bij een te hoog aantal witte bloedcellen en/of bloedplaatjes is het wenselijk medicijnen te nemen om te proberen progressie en complicaties te vermijden. Interferon en Hydrea kunnen de trombocytemie bestrijden, miltvergroting tegengaan of de miltgrootte verkleinen.

Interferon werkt het best in een vroeg stadium van myelofibrose. Interferon verbetert de communicatie tussen de cellen onderling en reguleert de bloedwaarden. Bovendien heeft interferon vaak een positief effect op het immuunsysteem en kan interferon het ziekteproces vertragen, stoppen of zelfs terugdringen tot een eerder stadium van myelofibrose in het beenmerg. Interferon kan helaas wel forse bijwerkingen hebben, zoals een grieperig gevoel, koorts enz. De bijwerkingen van interferon treden op bij 30% van de patiënten. Ongeveer 20% van de patiënten staakt interferon wegens ernstige bijwerkingen. Deze bijwerkingen worden na verloop van tijd vaak minder. Er zijn ook bepaalde tips, die de last van de bijwerkingen kunnen doen verminderen, zoals bijvoorbeeld een half uur voor het spuiten een paracetamol nemen en altijd ’s avonds spuiten. Het is ook belangrijk dat men bij aanvang van het interferongebruik met een lage dosis begint en deze geleidelijk opvoert tot de gewenste dosering, zodat het lichaam langzaam aan het interferon kan wennen.

PEG interferon (Pegasys of PegIntron) geeft minder bijwerkingen dan het oude interferon (IntronA of Roferon) en hoeft maar één keer per week gespoten te worden. Bij Pegasys blijkt dat het interferon langer en gelijkmatiger in het bloed aanwezig is dan bij PegIntron. Patiënten ervaren met Pegasys minder bijwerkingen dan met PegIntron. Er zijn ook patiënten, die interferon gebruiken en totaal geen last van bijwerkingen hebben. Hydrea is een goede tweede keus als de bijwerkingen van interferon niet goed verdragen worden.

Hydrea is een effectief geneesmiddel om de overproductie aan witte bloedcellen en/of bloedplaatjes te bestrijden bij vroege en klassieke MF. Ook de miltgrootte kan door het gebruik van Hydrea verkleind worden. Hydreawordt qua bijwerkingen meestal goed verdragen. Zolang er geen lange termijnstudies zijn, die onomstotelijk vaststellen dat Hydrea op langere termijn > 10 - 15 jaar geen verhoogde kans op leukemie geeft, is voorzichtigheid geboden om dit middel voor te schrijven aan jongere patiënten. Interferon is namelijk een goed alternatief, dat geen verhoogde kans op leukemie geeft. Hydrea kan zonder veel bezwaar als eerste keus worden ingezet bij MF patiënten, die ouder zijn dan 65 jaar. Interferon draagt niet bij tot een verhoogde kans op leukemie.

Het is nog geen uitgemaakte zaak welke van de twee behandelingen, Hydrea of interferon, beter of geschikter zijn voor het vroege en celrijke stadium van MF patiënten, omdat studies nog ontbreken. De meest belangrijke vraag is of behandeling van de vroege fase van MF met PEG-interferon (of anagrelide) effectief is en mogelijk gepaard gaat met uitstel van het optreden van myelofibrose, met minder leukemie en dus mogelijk wat langer overleven in vergelijking tot een behandeling met Hydrea. Interferon heeft geen effect in het gevorderde stadium van de klassieke myelofibrose met bloedarmoede, tekort aan bloedplaatjes en uitgesproken miltvergroting.

Chlorambucil en radioactief fosfor oftewel ³²P zijn verouderde middelen en niet meer gewenst vanwege de sterk verhoogde kans op leukemie.

Behandeling van bloedarmoede
Bij behandeling van bloedarmoede (anemie) kan men ook gebruikmaken van:

• De combinatietherapie van thalidomide en prednison kan een (beginnende) bloedarmoede tegengaan en de milt verkleinen. Bij diverse mensen, die al bloedtransfusieafhankelijk waren, zijn door deze combinatietherapie de bloedwaarden zo gaan stijgen dat bloedtransfusies niet meer nodig zijn.
• Androgenen (oxymethalon, danazol) en corticosteroïden (prednison)
• EPO (procrit of epogen) om de bloedaanmaak van rode bloedcellen te stimuleren
• Bloedtransfusie wordt gegeven, wanneer de Hb waarden onacceptabel laag worden. Er zijn verschillende transfusies mogelijk. Men kan bijvoorbeeld ook bloedtransfusie geven met enkel bloedplaatjes voor de bestrijding van bloedingsverschijnselen wanneer het trombocytenaantal te laag is.
• Foliumzuur kan ook voorgeschreven worden om de productie van de rode bloedcellen te stimuleren

Behandeling van een (te) grote milt:

• Bestraling van een sterk vergrote milt bij MF is geen optie, omdat dit meestal weinig en kortdurend effectief is. Het kan een miltverwijdering (splenectomie) niet voorkomen en de kans op complicaties bij een latere miltverwijdering worden verhoogd.
• Een sterk vergrote milt, die niet meer reageert op Hydrea of interferon, gaat gepaard met bloedarmoede, ernstige klachten van vermoeidheid, vermagering, nachtzweet en met ernstige bezwaren van druk op de maag. Het verwijderen van de milt kan een bloedtransfusiebehoeftige bloedarmoede (anemie) en bloedingen door trombocytopenie corrigeren en heft de zware last van een sterk vergrote milt op.
• Een sterk vergrote milt moet op tijd en goed gepland verwijderd worden. Bij sommige mensen is het noodzakelijk dat de milt wordt weggenomen, maar durft men een operatie niet aan vanwege het bloedingsgevaar of ander operatierisico. In dit geval is meestal te lang gewacht om de sterk vergrote milt te verwijderen. Alleen dan is bestraling van de milt een optie.
• Bij de gevorderde myelofibrose heerst de opvatting dat behalve in het beenmerg ook in de milt rode bloedcellen worden gevormd. Zo lang er geen sprake is van bloedtransfusie is het raadzaam om na te gaan of het echt noodzakelijk is dat een sterk vergrote milt verwijderd moet worden. Als het beenmerg door de myelofibrose op den duur steeds minder rode bloedcellen kan produceren, dan kun je de rode bloedcellen, die de milt mogelijk nog produceert, extra hard nodig hebben. Uiteindelijk overheerst het nadeel en dient een sterk vergrote milt chirurgisch verwijderd te worden.
• De milt speelt een rol in het immuunsysteem met betrekking tot het bestrijden van infecties. Enkele maanden voor de miltverwijdering is vaccinatie tegen pneumococcen (pneumovax) aan te raden. Als de milt is weggenomen, is het noodzakelijk dat men elk jaar een griepprik krijgt en om de 3 tot 5 jaar een pneumovax. Soms is het ook nodig dat men antibiotica gebruikt

Redenen om een sterk vergrote milt te verwijderen zijn:

• Symptomen van een sterk vergrote milt, waarbij behandeling met interferon of Hydrea niet meer helpt
• Ernstige klachten en bezwaren van een sterk vergrote milt
• Transfusienoodzakelijke bloedarmoede of een ernstig bloedplaatjestekort (trombocytopenie)
• Toenemende klachten van een sterk vergrote milt met vermoeidheid, kortademigheid (zonder inspanning), nachtzweet en vermagering
• De kans van overleven of overlijden rond en na de miltverwijdering is respectievelijk 91% en 9%
• Na de miltverwijdering is de kans op sterke toename van het aantal trombocyten (trombocytemie) 22%, op leververgroting 16% en acute leukemie 16%
• De overleving van MF patiënten na een geslaagde miltverwijdering is vele maanden tot meerdere jaren

Myelofibrose is te genezen door een succesvolle beenmergtransplantatie met gebruik van beenmerg van een gezonde donor (meestal broer of zus) met een kans op overlijden ten gevolge van complicaties van ongeveer 20 - 40% in het eerste jaar. Na 5 jaar overleeft een groot deel van de overige patiënten met een klassieke MF. Een nieuwere vorm van stamceltransplantatie, die minder intensief is en daardoor met minder complicaties gepaard gaat, is veelbelovend. Gezien de kans op complicaties is een zorgvuldige selectie van patiënten noodzakelijk. Patiënten met een vroege MF, met geen of slechts geringe bloedarmoede, miltvergroting en leuko-erytroblastose, hebben een levensverwachting van meer dan 10 jaar. Zij komen vooralsnog niet in aanmerking voor beenmergtransplantatie. Allogene beenmerg-/stamceltransplantatie bij patiënten met een klassieke MF en een gemiddelde overlevingskans van rond de 5 jaar of korter (zie tabel 4), met name als ze jonger zijn dan 50 – 55 jaar, is een optie indien een geschikte donor aanwezig is.

Het ondergaan van een allogene beenmerg-/stamceltransplantatie vergt een zorgvuldige afweging. De risico’s van een beenmergtransplantatie moeten afgewogen worden tegen de nog te verwachten levensduur. De klinische scores voor het schatten van de overlevingskans bij MF in de tabel worden gebruikt om na te gaan of de risico’s van een beenmergtransplantatie in verhouding staan met de nog te verwachten levensduur.

Tabel 4. Klinische score voor het schatten van de overlevingskans bij MF

           
Voor bovenstaande ziekte is een contactpersoon. Klik hier voor de webpagina Telefonisch Lotgenotencontact, waar u de bereikbaarheidstijden van de contactpersonen vindt.

Laatste aanpassing: 9 januari 2011